El campo de la terapia génica, o el uso de material genético para tratar una enfermedad, ha recorrido un largo camino en pocos años. Desde que la FDA de Estados Unidos aprobó las primeras terapias génicas en 2017, la ciencia ha avanzado notablemente, aportando nuevas esperanzas a millones de pacientes que no tienen otras opciones de tratamiento. En este artículo, veremos más de cerca el poderoso potencial de las terapias génicas, explorando cómo funcionan, sus aplicaciones y las muchas formas en que están llamadas a revolucionar la práctica médica.
¿Qué son las terapias génicas?
Las terapias génicas son tratamientos médicos que utilizan material genético para reparar, reemplazar, añadir o eliminar genes. A menudo se utilizan para tratar trastornos genéticos hereditarios en los que un solo gen está mutado y causa la enfermedad. Estos tratamientos están diseñados para atacar la causa subyacente de la enfermedad, en lugar de sólo los síntomas, con el fin de proporcionar alivio a largo plazo o incluso permanente.
Existen varios tipos de terapias génicas, cada una de las cuales utiliza material genético y métodos de administración diferentes. Entre estos tipos se incluyen la terapia génica de reemplazo, la edición génica, la terapia de adición génica y la terapia de silenciamiento génico. Estas terapias pueden administrarse con diversos vehículos, como vectores de virus adenoasociados (AAV), vectores lentivirales, vectores no virales y, en algunos casos, exosomas y nanopartículas lipídicas (LNPs).
Aplicaciones de las terapias génicas
El objetivo de las terapias génicas es corregir las mutaciones genéticas que causan diversas enfermedades. Esto significa que hay cientos de aplicaciones potenciales de las terapias génicas, que van desde enfermedades genéticas raras hasta afecciones más comunes, como el cáncer y las enfermedades infecciosas.
Las terapias génicas son actualmente el tratamiento más eficaz para ciertas afecciones genéticas, como la fibrosis quística, la anemia falciforme, la distrofia muscular de Duchenne y la amaurosis congénita de Leber. También han tenido éxito en el tratamiento de algunas formas de cáncer y enfermedades infecciosas, como el VIH y la hepatitis C. Además, se están estudiando terapias génicas para tratar otras afecciones, como la enfermedad de Parkinson, el Alzheimer y las cardiopatías.
La revolución en marcha
Aunque el potencial de las terapias génicas es inmenso, aún hay muchos retos que hay que superar. Uno de los mayores obstáculos es el coste de estos tratamientos, que puede ascender a cientos de miles de dólares. También hay importantes consideraciones éticas que deben tenerse en cuenta antes de desplegar ampliamente las terapias génicas. Además, aún queda mucho por aprender sobre los efectos a largo plazo de estos tratamientos.
A pesar de estos retos, el campo de la terapia génica avanza a un ritmo increíble. Actualmente hay cientos de terapias génicas en desarrollo, muchas de las cuales se encuentran en fase de ensayos con seres humanos. De hecho, algunos expertos estiman que para 2030 podría haber hasta 2000 terapias génicas en desarrollo. A medida que estos tratamientos sean más asequibles y estén disponibles, tendrán el potencial de transformar la medicina, proporcionando tratamientos que salven vidas y cambien la vida de millones de personas.
Conclusión
Las terapias génicas son un campo increíblemente potente y prometedor que tiene el potencial de revolucionar la práctica médica. Estos tratamientos utilizan material genético para reparar, reemplazar, añadir o eliminar genes a fin de tratar la causa subyacente de diversas enfermedades. Aunque aún hay muchos retos que superar, el campo de la terapia génica avanza a un ritmo increíble. Con cientos de tratamientos en fase de desarrollo y la posibilidad de que vengan muchos más, las terapias génicas están a punto de transformar vidas de formas que nunca antes habían sido posibles.