Las terapias genéticas son un campo revolucionario de la medicina que se centra en tratar y prevenir enfermedades mediante la manipulación directa del ADN de un individuo. Los científicos han avanzado mucho en este ámbito en los últimos años, y ahora hay varios ejemplos de terapias genéticas que se utilizan para tratar diversas afecciones. En este artículo, exploraremos algunas de las terapias genéticas más prometedoras y el impacto potencial que podrían tener en la atención sanitaria.
¿Qué es la terapia genética?
La terapia genética, también conocida como terapia génica, es una técnica que consiste en introducir, eliminar o modificar material genético en el seno de un organismo. En los seres humanos, esto suele significar reparar un gen defectuoso que pueda estar causando una enfermedad genética, o introducir un nuevo gen en las células de una persona para ayudar en el tratamiento o la prevención de una enfermedad concreta.
Las terapias genéticas pueden clasificarse en dos tipos principales: somática y germinal. La terapia genética somática implica la modificación de los genes en las células corporales de un individuo, mientras que la terapia genética germinal es la alteración de los genes en los óvulos o los espermatozoides. La terapia génica germinal es más controvertida que la terapia génica somática porque los cambios efectuados pueden transmitirse a las generaciones futuras; sin embargo, también tiene el potencial de evitar que las enfermedades genéticas se transmitan en las familias.
Ejemplos de terapias genéticas
En los últimos años se han desarrollado muchos ejemplos prometedores de terapias genéticas, y sus aplicaciones son variadas. Algunas de las terapias genéticas más importantes y conocidas son:
CRISPR-Cas9
CRISPR-Cas9 es una herramienta de edición del genoma que ha acaparado titulares desde su descubrimiento a principios de la década de 2010. Esta tecnología permite a los científicos editar y eliminar fragmentos específicos de ADN con una precisión sin precedentes. Por ejemplo, se ha utilizado para modificar una proteína conocida como RIPK1 para tratar un síndrome hereditario, y para corregir una mutación que provoca la miocardiopatía hipertrófica.
Oligonucleótidos Antisentido
Los oligonucleótidos antisentido (ASO) son fragmentos cortos de ADN o ARN que pueden utilizarse para modificar la expresión génica. Esta técnica se ha utilizado para tratar diversas enfermedades neuromusculares, como la distrofia muscular de Duchenne y la atrofia muscular espinal. Al dirigirse a determinados genes con ASO, se puede reducir o eliminar la producción de proteínas anómalas, lo que conduce a una mejora de los síntomas.
Interferencia con ARN
La interferencia con ARN (RNAi) es una técnica para silenciar genes específicos desencadenando la degradación de su ARN mensajero. Esta tecnología se ha utilizado para tratar diversas enfermedades, incluido el virus de la hepatitis C y ciertos tipos de cáncer. Las terapias de ARN pueden administrarse en forma de moléculas de ARN de interferencia (siARN) o de moléculas de ARN de bucle corto (shARN), ambas de las cuales pueden diseñarse para atacar y silenciar específicamente ciertos genes.
Edición genética con virus adenoadyacentes
Los virus adenoadyacentes (VAA) son una herramienta habitual para introducir material genético en las células en la terapia génica. Los VEA pueden modificarse para transportar la edición génica deseada a las células del tejido diana, y se han utilizado para tratar diversas enfermedades hereditarias, como la hemofilia B, la amaurosis congénita de Leber y la mucopolisacaridosis de tipo IIIA.
Impacto en la atención sanitaria
Las terapias génicas tienen el potencial de revolucionar la práctica de la medicina al proporcionar nuevas opciones de tratamiento para una amplia gama de enfermedades, muchas de las cuales son actualmente intratables. También pueden adaptarse a cada paciente, lo que permite tratamientos más precisos y eficaces. Además, las terapias genéticas pueden ayudar a reducir la carga económica de las enfermedades crónicas al prevenir o retrasar su progresión.
Sin embargo, las terapias genéticas también plantean desafíos éticos, sociales y regulatorios únicos que habrá que abordar a medida que estas tecnologías se hagan cada vez más frecuentes en la atención sanitaria. Preocupan las posibles formas de uso indebido o abusivo, así como las consecuencias no deseadas y los efectos a largo plazo de las terapias genéticas. Por tanto, será importante que los investigadores, los responsables políticos y el público colaboren para desarrollar un marco que garantice el uso ético y seguro de las terapias genéticas.
En conclusión, las terapias genéticas tienen el potencial de afectar significativamente a la asistencia sanitaria al proporcionar nuevas opciones de tratamiento para diversas enfermedades. Los ejemplos de terapias genéticas que han mostrado resultados prometedores incluyen CRISPR-Cas9, oligonucleótidos antisentido, la interferencia con ARN y la edición génica con virus adenoasociados. Aunque aún queda mucho por hacer en términos de investigación y desarrollo, las terapias genéticas representan una nueva y emocionante frontera en la medicina.