La terapia genética ha ocupado titulares en los últimos años, con el potencial de revolucionar la medicina y el tratamiento de las enfermedades genéticas. La gente está empezando a conocer mejor este nuevo enfoque del tratamiento y sus posibles ventajas. Este artículo trata sobre los distintos tipos de terapia genética, así como sobre las más eficaces en el tratamiento de enfermedades.
Los tipos de terapia genética
La terapia genética puede dividirse en tres tipos principales:
1. Terapia genética basada en receptores. La terapia génica basada en receptores utiliza un receptor celular para introducir el gen diana en la célula. El receptor se une a un vector vírico, que transporta el nuevo gen. Una vez en la célula, el gen se integra en el genoma del huésped.
2. Terapia genética no viral: La terapia genética no viral no utiliza un vector vírico para transportar el gen. El gen se introduce mediante ADN desnudo, con la ayuda de transportadores químicos como dendrímeros, lipóflexos y nanopartículas.
3. Terapia antisentido: este tipo de terapia genética pretende corregir una mutación específica dirigiéndose al RNA mutado para destruirlo. La molécula antisentido se une al RNA mutado y ayuda a degradarlo, eliminando así el gen defectuoso.
Los tipos de terapia genética más eficaces en el tratamiento de enfermedades
Los tipos de terapia genética más eficaces en el tratamiento de enfermedades son:
1. Adenoasociados. Liberación genética basada en virus (AAV)
Los virus adenoasociados (VAA) son los vectores preferidos para la liberación genética en la terapia genética. La administración genética basada en VAA es la técnica de terapia genética más utilizada, ya que tiene un alto nivel de eficacia y un buen perfil de seguridad. Los VAA pueden administrar el nuevo gen a una amplia gama de tipos celulares, y no son patógenos, lo que significa que no provocan enfermedades.
2. Administración genética basada en lentivirus
Los lentivirus son un tipo de retrovirus especialmente eficaces para administrar genes a las células. Los sistemas de administración genética basados en lentivirus pueden, en algunos casos, integrar el nuevo gen en el genoma del huésped, ofreciendo una solución más permanente. Sin embargo, los lentivirus también pueden integrarse en los genes del huésped, lo que puede ser problemático.
3. Nucleasas de dedo de cinc (NFDC) y nucleasas de efectores activadores de la transcripción con dedo de cinc (TALEN)
Las NFDC y las TALEN son herramientas de edición genética desarrolladas para corregir mutaciones genéticas específicas. Estas enzimas actúan cortando el ADN en un lugar específico, lo que permite añadir o eliminar material genético. Estas tecnologías de edición genómica son especialmente eficaces para tratar enfermedades causadas por mutaciones en un solo gen, como la anemia falciforme.
4. Repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (CRISPR/Cas9)
CRISPR/Cas9 es una revolucionaria tecnología de edición genómica que ha sorprendido a la comunidad científica. Este sistema utiliza una molécula de ARN para guiar una enzima llamada Cas9 hasta la ubicación deseada en el genoma. Una vez allí, el Cas9 corta el ADN, lo que permite añadir o eliminar material genético. Se está investigando el uso de CRISPR/Cas9 como posible tratamiento para una amplia gama de enfermedades genéticas y ya ha mostrado promesas en estudios preclínicos.
El potencial de la terapia genética en el tratamiento de enfermedades
La terapia genética es un campo de investigación en rápido desarrollo, con aplicaciones potenciales en una amplia gama de enfermedades genéticas. Aunque aún quedan muchos retos por abordar, el progreso realizado en los últimos años sugiere que la terapia genética podría convertirse en una importante modalidad de tratamiento en un futuro no muy lejano.
Los tipos de terapia genética más eficaces en el tratamiento de enfermedades incluyen la administración genética basada en AAV, la administración genética basada en lentivirus, las NFDC y las TALEN, y la CRISPR/Cas9. Cada una de estas técnicas presenta ventajas e inconvenientes únicos y los investigadores trabajan para optimizarlas para su uso clínico. Con estos avances, la terapia genética tiene el potencial de proporcionar tratamientos específicos para muchas enfermedades genéticas, ofreciendo nueva esperanza a los pacientes.